In Lombardia, il processo di accesso ai farmaci innovativi per malattie neurologiche e neuromuscolari è attentamente strutturato

(Adnkronos) –
Gli esperti: “L’arrivo dell’innovazione e delle nuove tecnologiche è un processo ormai inarrestabile. Quello che occorre è un sistema che possa accogliere questi nuovi strumenti e, nello stesso tempo, ne garantisca la sostenibilità in termini di sistema sanitario nazionale”.
 Milano, 1 dicembre 2023 –In Lombardia, il processo di accesso ai farmaci innovativi per malattie neurologiche e neuromuscolari è attentamente strutturato. Dopo l'approvazione di un farmaco da parte dell'AIFA, la Regione svolge un ruolo chiave nella selezione dei centri sanitari abilitati alla sua prescrizione. Questo passaggio assicura che solo strutture con l'expertise e le risorse necessarie gestiscano tali trattamenti, garantendo cure di alta qualità e sicurezza per i pazienti.
 È quanto emerso nel corso dell’evento “MODALITÀ DI ACCESSO ALLE TERAPIE INNOVATIVE”, organizzato da Motore
Sanità, con il contributo incondizionato di Lilly, Pfizer,Takeda e GSK.  Oltre al ruolo approvativo, la Regione coordina e supervisiona, verificando che i centri prescelti possiedano le competenze e le infrastrutture adatte, specialmente per terapie che richiedono un approccio complesso e mirato. L'obiettivo è rendere l'accesso ai farmaci il più fluido e rapido possibile, riconoscendo l'urgenza in situazioni dove il tempo è essenziale per l'esito del trattamento. Un esempio in cui la rapidità è cruciale si ha nei farmaci erogati a neonati diagnosticati a seguito di screening neonatale, come nell’atrofia muscolare spinale (SMA), dove la tempestività nell'inizio della terapia, anche di pochi giorni, può cambiare radicalmente la prognosi. Questa metodologia garantisce che i trattamenti più avanzati siano disponibili nei contesti più appropriati, priorizzando la qualità delle cure e la sicurezza dei pazienti. 
DALL’ACCESSO ALLA DIAGNOSTICA, ALLA TERAPIA TARGET: L’ESEMPIO DI NGS
 
“La tecnologia Next Generation Sequencing (NGS)”, spiega Dario Ronchi, Professore Associato, Settore scientifico-disciplinare: Neurologia – Dipartimento di Fisiopatologia Medica e Chirurgica e dei Trapianti; Sezione di Neuroscienze, Università degli Studi di Milano: “gioca un ruolo cruciale nella personalizzazione delle terapie in settori come l'oncologia, le malattie neurologiche e neuromuscolari.La creazione di un database regionale unico per i dati genetici potrebbe essere un passo avanti verso una gestione più efficiente e centralizzata delle informazioni, consentendo di aumentare il potere di analisi. È fondamentale assicurare un accesso esteso e agevole al NGS, integrandolo efficacemente nel percorso terapeutico. Questo implica affrontare sfide legate ai costi e alla formazione del personale medico, oltre a implementare soluzioni digitali per semplificare il consenso informato e le procedure di prescrizione e refertazione. Nelle malattie neuromuscolari, l’NGS è decisivo per identificare mutazioni genetiche specifiche, influenzando significativamente la scelta del trattamento. Un rapido accesso a queste tecnologie è vitale per trattamenti personalizzati ed efficaci. Gestire efficacemente queste sfide richiede una governance attenta e innovativa, che bilanci efficienza, economicità e qualità nell'erogazione dei servizi sanitari. La collaborazione tra enti sanitari, professionisti e autorità regolatorie è essenziale per sviluppare un approccio olistico che massimizzi i benefici del NGS per i pazienti”. 
BENEFICI E RISPARMIO SIA PER I CITTADINI, SIA PER I SISTEMI SANITARI PUBBLICI
 
“In un momento in cui l'invecchiamento della popolazione porta a un aumento delle cronicità e la conseguente necessità di supporto a lungo termine da parte del SSN e SSR, è quanto mai importante l'impiego di farmaci a brevetto scaduto o biosimilari per contenere il più possibile la spesa legata al solo farmaco”, sottolinea Giacomo
Bruno, Responsabile Sviluppo Progetti CEFAT Centro Economia e valutazione del Farmaco e delle Tecnologie Sanitarie Università Pavia. “Il centro di ricerca S.A.V.E. Studi, evidenzia come da un'analisi dei dati OSMED 2023, focalizzandosi sulle informazioni legate alla Regione Lombardia, si può migliorare l'aspetto legato all'impiego di farmaci a brevetto scaduto, con particolare riferimento ai farmaci biosimilari.La presenza di una quota percentuale maggiore di farmaci equivalenti e biosimilari è in grado infatti di consentire di attuare delle strategie appropriate di contenimento e razionalizzazione della spesa farmaceutica pubblica. Attraverso lo sviluppo dei farmaci equivalenti (puri) e biosimilari è quindi possibile ottenere la nascita nel mercato farmaceutico di un mercato concorrenziale i cui benefici e le potenzialità di risparmio saranno evidenti sia per i cittadini che per i sistemi sanitari pubblici, consentendo di liberare risorse per garantire sostenibilità e accesso ai farmaci innovativi”. 
OCCORRE UN SISTEMA CHE POSSA ACCOGLIERE QUESTI NUOVI STRUMENTI
 “L’arrivo dell’innovazione e delle nuove tecnologiche è un processo ormai inarrestabile”, rimarca Roberto Orecchia, Direttore Scientifico, Istituto Europeo di Oncologia di Milano. “Quello che occorre è un sistema che possa accogliere questi nuovi strumenti e nello stesso tempo ne garantisca la sostenibilità in termini di sistema sanitario nazionale. In oncologia è il caso delle terapie avanzate come quelle cellulari, le CAR-T, o i nuovi farmaci, o i test genomici per la personalizzazione delle terapie, ma anche per individuare i soggetti a maggior rischio di sviluppare un tumore e quindi poterlo prevenire o individuare il più precocemente possibile, od ancora, i MolecularTumor Board e le nuove apparecchiature per la diagnostica avanzata e la terapia di precisione. Garantire un equo accesso ai pazienti è un obbligo. L’organizzazione dei percorsi deve passare attraverso una minore burocrazia, ed anche ai troppi passaggi tra l’Ente autorizzativo e l’arrivo in ospedale, con tempi certo ed uguali nelle varie realtà Regionali o Provinciali. Rivedere il sistema di Rete Oncologica è una priorità, per garantire uguali opportunità ma anche tempi certi per ricevere la prestazione richiesta, garantendo la miglior integrazione tra Ospedale Specialistico e Territorio, indipendentemente dalla natura giuridica, pubblica o privata. Allo stesso modo non può mancare la verifica ed il controllo della qualità di quanto erogato dalle strutture sanitarie, non solo attraverso una valutazione di appropriatezza preliminare, ma di valutazione del reale impatto sulla salute della popolazione che i nuovi farmaci e le nuove tecnologie effettivamente producono. Ed anche questo richiede innovazione e modernizzazione, dei sistemi digitali ed informatici in primo luogo, e di analisi dei Big Data sui risultati clinici per verificare qual è l’evidenza reale”. 
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