Ricerca e industria, il cambiamento in atto e nuove strategie per garantire un accesso rapido del farmaco al paziente. Esperienze a confronto

(Adnkronos) – 19 ottobre 2023. Il mondo della ricerca e quello dell’industria stanno cambiando velocemente e chi opera nei due campi capisce bene che il loro sviluppo va di pari passo con le nuove tecnologie, con obiettivi sempre più performanti e al passo con il cambiamento e la rivoluzione in atto. Parole d’ordine: tecnologia, garantire un accesso rapido dei pazienti alle terapie, approccio multidisciplinare con la raccolta di evidenze scientifiche e analisi di impatto economico per agevolare le valutazioni degli enti regolatori/decisori e raggiungere i pazienti anche prima dell’approvazione definitiva dei farmaci, grazie a programmi di accesso allargato, per servire coloro che non hanno a disposizione altre alternative terapeutiche. Se n’è parlato nel corso della Summer School di Motore Sanità, nella tavola rotonda “Come sta cambiando il mondo della ricerca e dell’industria, l’esempio di Beigene”.  L’ESPERIENZA DI BEIGENE: LE SFIDE DI OGGI E DI DOMANI Nel nostro Paese, l’azienda BeiGene si inserisce nel comparto in costante crescita delle biotech, strategico per lo sviluppo dell’Italia, con l’ambizione di guidare un nuovo modello per questo settore, diventando la prima azienda biotecnologica in grado di offrire trattamenti innovativi e realmente accessibili in tempo rapidi per i pazienti affetti da tumore in tutto il mondo. Azienda headquarter-less che opera in 5 regioni nel mondo, la sua organizzazione snella (10.000 dipendenti di cui 60 in Italia) consente di operare in modo agile nel settore biotecnologie. L’azienda dispone di una vasta pipeline e di un portafoglio focalizzato in particolare su immuno-oncologia, ed ematologia (small molecules, biologici, immunoterapie, terapie target e terapie cellulari). BeiGene ha costruito una propria infrastruttura completamente integrata per condurre internamente la maggior parte dei suoi studi clinici. Grazie a questo approccio innovativo, l’azienda registra infatti una riduzione degli oneri legati agli studi clinici convenzionali (che rappresentano circa il 90% dei costi e dei tempi di sviluppo di un nuovo farmaco). Globalmente conta oltre 35 studi clinici in fase 3 o potenzialmente abilitanti per la registrazione dei farmaci, mentre sono in corso 60 programmi pre-clinici. In Italia, si conta un totale di 28 trial clinici (che coinvolgono più di 220 centri clinici su tutto il territorio nazionale e oltre 400 pazienti). La società ha quindi una forte spinta all’innovazione: dalla sua fondazione nel 2010, l’azienda ha scoperto ed avviato in fase clinica più di 17 molecole, di cui 3 già in commercio.  “In BeiGene la centralità del paziente si traduce in tutto ciò che facciamo: dallo sviluppo di terapie innovative ad un accesso più rapido ed economicamente sostenibile, perché riteniamo che il reale cambiamento sia la cura stessa – spiega Chiara Cernetti, BeiGene Market Access Director Italy-. In Italia la sinergia e il forte coordinamento con interlocutori interni ed esterni così come il nostro approccio collaborativo con il sistema Paese, ci ha permesso di garantire ai pazienti un accesso significativamente più veloce rispetto alla media italiana del settore nella prima indicazione di zanubrutinib nel trattamento dei pazienti adulti affetti da un raro tumore del sangue, la macroglobulinemia di Waldenstrom”. “Portiamo avanti la nostra missione di costruire un’azienda biotecnologica di nuova generazione, capace di sviluppare terapie di altissima qualità e che siano accessibili al maggior numero di persone in tutto il mondo, con coraggio, tenacia, innovazione e sfidando lo status quo” prosegue Claudia Rigamonti, BeiGene Senior Country Medical Director Italy. “La sfida globale per sconfiggere il cancro ci spinge ad agire con urgenza, impegnandoci duramente per rendere disponibili farmaci ad alto impatto a più pazienti possibili. In soli 13 anni di attività abbiamo avviato lo sviluppo clinico di 17 molecole e ottenuto numerose approvazioni in cinque continenti diversi. Ecco perché affermiamo con convinzione che ‘Il cancro non ha confini, e nemmeno noi vogliamo averne’”.  RICERCA IN ONCOLOGIA: VERSO NUOVE PROSPETTIVE DI COLLABORAZIONE La ricerca oncologica profit ha ottenuto negli ultimi anni importanti successi terapeutici attraverso approcci immunoterapici e di “target therapy” in diversi tumori solidi. Molte di queste innovazioni sono nate da “start-up” di giovani ed intraprendenti ricercatori che sono state intercettate e valorizzate dall’industria del farmaco. Contemporaneamente si è assistito, in Italia, ad una sensibile riduzione dell’impatto scientifico degli studi non profit anche se non va sottostimata la ricerca clinica oncologia nella “real life”. Questo è lo spaccato presentato da Mario Airoldi, Direttore SC di Oncologia medica 2 dell’AOU Citta della salute e della Scienza di Torino e Coordinatore dell’area ospedaliera della rete oncologica del Piemonte e della Valle d’Aosta.  “Le attuali normative legislative permettono alla ricerca accademica di valorizzare i dati della ricerca clinica sperimentale, aprendo la porta ad una collaborazione efficace e trasparente tra pubblico e privato – prosegue il professore Airoldi -. La medicina mutazionale apre un concreto scenario di collaborazione tra pubblico e privato dal momento che la ricerca accademica può individuare target molecolari, nelle diverse patologie suscettibili di un approccio terapeutico mirato, che possono essere un bersaglio ottimale per farmaci biologici già nelle mani delle aziende farmaceutiche. Trials di fase II, condotti dal mondo “no profit” potrebbero fornire dati propedeutici ad una applicazione clinica che veda l’entrata in scena del mondo privato del farmaco al fine di verificare, attraverso studi di fase III, l’ipotesi terapeutica” conclude il professor Mario Airoldi.  EFFICACIA E SOSTENIBILITA’ DELL’INNOVAZIONE FARMACOLOGICA E TECNOLOGICA La ricerca clinico-scientifica su farmaci e su tecnologie innovative per patologie oncologiche è, deve essere, in questi anni sempre più fortemente correlata al tema terapie target, con irrinunciabile definizione di progetti di studio clinico con metodologia di medicina di precisione per identificare e documentare chiari benefici, con farmaci e tecnologie, mirati e correlati anche a specifiche alterazioni geniche e percorsi diagnostici. Ne è convinta Valentina Solfrini, Responsabile HTA e Sviluppo Innovazione Staff DG AOU Modena, che precisa “il tema di specifica attenta e profonda riflessione sull’efficacia e sostenibilità dell’innovazione farmacologica e tecnologica principalmente in oncologia, deve da un lato promuovere e formalizzare strutturato confronto e formazione tra decisori istituzionali, oncologi e farmacisti per approfondire cosa significhi “innovazione”, “sostenibilità” e quali siano i percorsi adeguati a rendere disponibili le migliori terapie ai pazienti e la migliore gestione di tutte le fasi di prevenzione o di malattia con diagnosi, terapia, sostegno psicologico, sociale, di fragilità, da un lato non sottovalutare il necessario confronto, da realizzare formalmente e regolarmente, tra associazioni e volontariato di pazienti e persone con componenti di molecular tumor board, o di equivalenti team multiprofessionali, sui percorsi di informazione, di comunicazione, di presentazione analisi adeguatezza organizzazione di gestione complessiva, di raccolta pareri e quesiti”.  Ufficio stampa Motore Sanità  Laura Avalle – 320 098 1950 Liliana Carbone – 347 264 2114 
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